.png "عصر ایران")
۰۷ دی ۱۴۰۴
به روز شده در: ۰۷ دی ۱۴۰۴ - ۱۹:۳۹
هوای داخل کابین هواپیما چقدر سالم است؟ (فیلم) تایید نخستین داروی بیماری نادر پیری زودرس در کودکان
نخستین داروی بهبود یک اختلال ژنتیکی نادر که رشد کودکان را متوقف و باعث پیری سریع آنها میشود، توسط سازمان غذا و داروی آمریکا تایید شد.
به گزارش یورونیوز؛ کودکان مبتلا به این اختلال ژنتیکی معمولا در اوایل نوجوانی به دلیل بیماری قلبی جان خود را از دست میدهند اما آزمایشهای اخیر نشان داده که آن دسته از کودکانی که داروی زوکینوی (Zokinvy) را مصرف کردهاند، به طور متوسط ۲.۵ سال بیشتر عمر میکنند.
سازمان غذا و داروی ایالات متحده بر پایه نتایج این آزمایشها اثربخشی کپسولهای زوکینوی را برای درمان بیماری پروگریا (Progeria) یا پیری زودرس تأیید کرد.
تحقیقات در مورد درمان این بیماری نادر به طور عمده توسط بنیاد تحقیقاتی پروگریا در ماساچوست و با همکاری داروسازی آیگر بایو فارماسیتیکال (Eiger BioPharmaceuticals) انجام شده است.
دکتر لسلی گوردون، مدیر بنیاد تحقیقاتی پروگریا پس از تایید داروی زوکینوی توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده گفت که این فقط گام نخست ماست و به طور قطع درمانهای بیشتر و بهتری نیز برای این بیماری پیدا خواهیم کرد.»
آقای گوردون که خود یک متخصص بیماریهای کودکان است، این بنیاد را در سال ۱۹۹۹ با همکاری خواهر و همسرش ایجاد کرد. پسر آنها به نام سام که به این اختلال ژنتیکی مبتلا بود، در سال ۲۰۱۴ و در سن ۱۷ سالگی درگذشت.
در حال حاضر، حدود ۴۰۰ کودک در سراسر جهان به بیماری پیری زودرس مبتلا هستند که ۲۰ نفر از آنها در آمریکا ساکن هستند. این اختلال ژنتیکی با علایمی همچون توقف رشد، سفتی مفاصل، ریزش مو و پیری پوست ظاهر میشود. کودکان مبتلا به این بیماری دچار سکته و انسداد عروق قلب میشوند و به طور متوسط در ۱۴.۵ سالگی فوت میکنند.
این اختلال ژنتیکی موروثی نیست اما ناشی از جهش ژنتیکی است و موجب تجمع مضر در سلولهای پروتئینی به نام پروگرین میشود. داروی زوکینوی مانع تجمع این پروتئین میشود.
اقدام سازمان غذا و داروی ایالات متحده بر پایه نتایج دو آزمایش انجام شده بر روی ۶۲ کودک مبتلا در جهان صورت گرفته که در مقایسه با ۸۱ کودکی که این دارو را مصرف نکردهاند، به طور متوسط ۲.۵ سال بیشتر عمر کردهاند.
شایعترین عوارض جانبی داروی زوکینوی استفراغ، اسهال، حالت تهوع درد شکم و خستگی عنوان شده است.
لینک کوتاه: کپی لینک
دریغ محمود دولتآبادی برای بهرام بیضایی ؛ سعدی زمانه ما بود ساپینتو پرده برداشت: رامین رضاییان در آستانه جدایی از استقلال همتی، نماینده مجلس: از وزرا و نمایندگان راهکاری نشنیدم؛ چوپانهای ما در کوههای ایلام بهتر مشکلات و مسائل را میدانند و میتوانند بیان کنند درخواست 3 تشکل صنفی هنری خانه سینما، تئاتر و موسیقی برای احترام به بهرام بیضایی ردهبندی پردرآمدترین فوتبالیستها؛ مسی در تعقیب رونالدو دسترسی روستاها به اینترنت با سرعت مناسب تا پایان برنامه هفتم کشتی های تجاری یا ناوگان جنگی پنهان؟ راهبرد جدید و ترسناک چین در دریا (+عکس) تیپ لوکس و متفاوت محمدرضا گلزار در دبی؛ از مخمل تا قهوه (عکس) مفتی لبنان خطاب به اعراب: از خواب خرگوشی بیدار شوید پایان تلخ نیمفصل برای استقلال؛ پیروزی ارزشمند گلگهر در شهر قدس کشف ۱۲۹ کیلو گرم ماده مخدر گل در زیر جعبههای سیب صادراتی چالش برف و سرما در تبریز؛ وضعیت مبهم تقابل تراکتور و ملوان ورود زلنسکی به میامی؛ دیدار مهم با ترامپ در پیش است شگفتیسازی پژمان منتظری در قطر؛ پیروزی قاطع بر صدرنشین سهشنبه سرد در انتظار تهرانیها
اخبار و تحلیل های ترکیه