کد خبر ۵۱۰۸۲۲
تاریخ انتشار: ۱۰:۱۶ - ۲۲-۰۹-۱۳۹۵
کد ۵۱۰۸۲۲
انتشار: ۱۰:۱۶ - ۲۲-۰۹-۱۳۹۵

ژن درمانی امیدی تازه برای بیماران هموفیلی

عصر ایران
طبق تعریف بنیاد ملی هموفیلی، بیماری هموفیلی B یک اختلال ژنتیکی است که فرد فاقد پروتئین موردنیاز برای لخته شدن خون موسوم به فاکتور IX است یا نوع فاکتور IX که تولید می کند معیوب است.
تحقیقات مقدماتی بیانگر آن است که دوز واحد ژن درمانی آزمایشی ممکن است به بیماران مبتلا به هموفیلی B کمک کند.

طبق تعریف بنیاد ملی هموفیلی، بیماری هموفیلی B یک اختلال ژنتیکی است که فرد فاقد پروتئین موردنیاز برای لخته شدن خون موسوم به فاکتور IX است یا نوع فاکتور IX که تولید می کند معیوب است.

طبق اعلام این بنیاد، این مشکل می تواند منجر به خونریزی بیش از اندازه شده و در حدود یک در هر ۵۰۰۰ تولد اتفاق می افتد.

اما محققان اعلام کرده اند که هرگز شاهد درمان دارویی تقویت کننده فاکتور IX به میزان مشاهده شده در آزمایش جدید نبوده اند. طبق یافته های جدید، بیماران دریافت کننده ژن درمانی قادر به ایجاد فاکتور لختگی خون شدند.

محققان در آزمایش تلفیقی فاز۱/فاز۲، یک واحد دوز ژن درمانی به ۹ فرد بزرگسال مبتلا به هموفیلی B در رده سنی ۱۸ تا ۵۲ سال دادند.

به گفته لیندزی جرج، سرپرست تیم تحقیق، «سطح فاکتور لختگی خون بیماران به حدود ۳۰ افزایش یافت که معمولا نرمال تلقی می شود.»

وی در ادامه می افزاید: «در این سطح جدید، بیماران مبتلا به هموفیلی معمولا نیاز به خوددرمانی با فاکتور IX برای جلوگیری از بروز خونریزی ندارند. این وضعیت نشاندهنده بهبود احتمالی و چشمگیر در کیفیت زندگی آنها و تغییر در شیوه درمان هموفیلی است.»

منبع: مهر
ارسال به دوستان
دیفیوزر فعال و جزئیاتی از جدیدترین مرسدس بنز جهان رئیس ستادکل نیرو‌های مسلح: شگفتانه‌های ما در جنگ آینده، دشمنان را غافلگیر خواهد کرد/ قطعا اسرائیل را نابود خواهیم کرد هشدار قرمز دریایی در هرمزگان؛ سرعت باد به ۸۰ کیلومتر می‌رسد کاهش فرزندآوری در ایران؛ خانواده‌ها از ۷ فرزند به ۱.۵ فرزند رسیدند رقص بتن و طبیعت در حاشیه یک دریاچه؛ میراثی متفاوت از معماری مدرن (+تصاویر) مرگ تلخ کودک ۵ ساله عشایری زیر لاستیک تراکتور در شیروان فرمانده هوافضای سپاه: اگر ضرورت پیدا کند، ظرفیت دشمنان را در منطقه و فرامنطقه زیر آتش می‌گیریم مصرف گاز در مازندران با ورود موج سرما دو برابر شد؛ هشدار شرکت گاز دبیر شورای عالی انقلاب فرهنگی: تعطیلی مدارس ایران از بسیاری کشورها بیشتر است نخستین مرکز جان‌فدا ویژه بانوان در میدان آزادی تهران افتتاح شد دولت: مرغ فقط 2 کیلو معافیت برخی ثبت‌سفارش‌ها از بررسی مجدد سهمیه ارزی با سه شرط خمیدگی ناخن ها؛ چه زمانی باید نگران تغییر شکل آن ها باشیم؟ کانادا ۱۱ نهاد ایرانی را تحریم کرد سندرم لازاروس؛ رویدادی نادر از زندگی دوباره پس از مرگ